Вернуться к обычной версии

Достоверная информация по использованию экулизумаба в клинической практике у взрослых пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом, влияющим на собственные почки: анализ 19 случаев

  • Alexandre Karras,
  • Aude Servais,
  • Barbet Christelle,
  • Catherine Allard,
  • Cecile Courivaud,
  • Chantal Loirat,
  • Chatelet Valerie,
  • Fadi Fakhouri,
  • François Provot,
  • Fremeaux-Bacc Veronique hi,
  • Guillaume Laurent,
  • Jean-Michel Goujon,
  • Jean-Philippe Coindre,
  • Khair Rifard,
  • Maud Cousin,
  • Raifah Makdassi,
  • Virginie Besson,
  • Yahsou Delmas,
  • Издание: American Journal of Kidney Diseases
  • Месяц и год публикации: январь 2014
  • Перевод: Зиновьев Д. А.

РЕЗЮМЕ

Предпосылки

Атипичный гемолитический уремический синдром (aHUS) является разрушительной формой почечной тромботической микроангиопатии. Несмотря на плазмаферез, стандартное лечение aHUS на протяжении десятилетий, почечный прогноз для пациентов с aHUS остается неблагоприятным. Мы оценили использование экулизумаба (не в рамках исследований) у взрослых пациентов с aHUS, воздействующим на собственные почки.

Дизайн исследования

Было проведено ретроспективное исследование. aHUS был определен как наличие 3 или более из следующих составляющих: острое повреждение почек (сывороточный креатинин > 1,4 мг/дл [120 мкмоль/л]), механическая гемолитическая анемия, тромбоцитопения, а также наличие тромботических микроангиопатических особенностей в образцах биопсии почки. Были включены пациенты, получившие 4 или более еженедельных 900 мг инфузий экулизумаба.

Параметры и Участники

19 пациентов были выявлены в результате запроса, направленного во все французские нефрологические центры.

Исходы и Измерения

Эволюция функции почек, гемолиз и тромбоцитопения после начала терапии экулизумабом.

Результаты

Все пациенты страдали острым повреждением почек (диапазон креатинина в сыворотке крови, 2.2-17.0 мг/дл) и 12 требовался гемодиализ. У тринадцати пациентов была мутация в 1 гене  комплемента и у 1 был антифактор H антител. В качестве терапии первой линии, 16 пациентов подверглись плазмаферезу и 3 пациентов получили экулизумаб. Медианное время между началом aHUS и началом терапии экулизумабом составляло 6 (диапазон, 1-60) дней и медианное время до нормализации тромбоцитов после начала терапии экулизумабом составляло 6 (диапазон, 2-42) дней. После 3-месячного наблюдения, 4 пациентам все еще требовался диализ, у 8 была диализ-независимая ХБП, и у 7 нормализовалась функция почек. При последнем осмотре (диапазон, 4-22 месяца), 3 пациентам по-прежнему требовался диализ, 7 страдали диализ-независимой ХБП (СКФ, 17-55 мл/мин/1,73 м2) и у 9 функция почек была нормальной. Риски достижения терминальной стадии болезни почек в течение 3 месяцев и 1 года с начала aHUS, были сокращен вдвое при лечении экулизумабом по сравнению с недавней группой исторического контроля.

Ограничения

Ретроспективное исследование и использование группы исторического контроля.

Выводы

Наши данные показывают, что экулизумаб улучшает исход заболевания почек у пациентов с aHUS.

КОММЕНТАРИИ

Атипичный гемолитический уремический синдром (aHUS) является разрушительной формой почечной тромботической микроангиопатии (ТМА) (1) . Плазмаферез являлся стандартным методом лечения aHUS на протяжении десятилетий. Тем не менее, это лечение было в значительной степени эмпирическим, потому что патогенез aHUS долгое время оставался неясным  и плазмаферез не оказывал существенного влияния на исход aHUS. Несмотря на плазмаферез, половина пациентов с aHUS достигла конечной стадии заболевания почек (ТХПН) при первом обострении заболевания, и две трети к 5 году наблюдения. Кроме того, доступ пациентов с aHUS к трансплантации почек был ограничен в связи с высоким риском рецидива заболевания, ведущего к потере трансплантата.

Лечение экулизумабом улучшает исходы заболевания почек у взрослых пациентов. В настоящее время его использование представляется обязательным. 

Жак Шанар (Jacques CHANARD)

Профессор нефрологии

Отмена

Ошибка